توصلت دراسة حديثة إلى أنه يمكن علاج شكل من أشكال العمى الوراثي في كلتا العينين "عن طريق حقن حمض نووي معدل في إحداهما" لإصلاح طفرة جينية معيبة.

وعولج 37 شخصًا يعانون من اعتلال ليبر العصبي البصري الوراثي (LHON) بنجاح من خلال العلاج باللقاح المعروف باسم ناقل العلاج الجيني الفيروسي (rAAV2 / 2-ND4)، ويحتوي على الحمض النووي (DNA)، المصمم لإصلاح المشكلة الجينية التي تسبب فقدان البصر.

واعتلال ليبر العصبي الوراثي البصري هو مرض وراثي يصيب حوالي واحد من كل 40 ألف شخص، عادة في العشرينات والثلاثينيات من العمر، ويسبب العمى.

العلاجات الحالية للمرض محدودة وأقل من 20 في المائة من المرضى يتعافون.

لكن نتائج الدراسة لتي نشرتها مجلة "علوم الطب الانتقالي" كشفت أن 78 في المائة من المرضى المعالجين أظهروا تحسنًا كبيرًا في كلتا العينين.

ويُعتقد أن الحمض النووي الموجود في اللقاح يمكن أن ينتقل من عين إلى أخرى، مما يؤدي إلى إصلاح كلتا العينين، وفق ما نقلت صحيفة "ديلي ميل".

قال المؤلف المشارك الدكتور خوسيه آلان سهل من جامعة بيتسبرج في الولايات المتحدة: "بصفتي شخصًا يعالج هؤلاء المرضى الصغار، أشعر بالإحباط الشديد بسبب نقص العلاجات الفعالة. يفقد هؤلاء المرضى الرؤية بسرعة في غضون بضعة أسابيع إلى شهرين".

وأضاف: "وتوفر دراستنا أملًا كبيرًا في علاج هذا المرض المسبب للعمى لدى الشباب. يحل الحمض النووي الموجود في اللقاح محل الطفرة الموجودة في الأشخاص المصابين. يزيل هذا الاستبدال الجيني الطفرات ، المسماة m.11778G> A ، ويستبدلها بنسخة صحية".

وتابع": m.11778G> يدمر الخلايا العقدية في شبكية العين، والتي تعد جزءًا لا يتجزأ من طريقة رؤية الشخص، مما يؤدي إلى تنكس العصب البصري وتفاقم الرؤية بسرعة في كلتا العينين".

قال الدكتور يو واي مان: "من خلال استبدال جين MT-ND4 المعيب، فإن هذا العلاج ينقذ خلايا العقدة الشبكية من التأثيرات المدمرة لـ m.11778G> A، مما يحافظ على الوظيفة ويحسن التشخيص البصري للمريض. يمكن أن تكون النتائج متغيرة للحياة".

وقام الباحثون بحقن الحمض النووي المعدل في 37 مريضًا عانوا من فقدان البصر لمدة تتراوح بين ستة أشهر و 12 شهرًا.

وتستهدف هذه التقنية المسماة الميتوكوندريا، التجويف الزجاجي في مؤخرة العين. وحقنت إحدى العينين باللقاح الجديد، بينما تم حقن الأخرى بعلاج وهمي.

استخدم الباحثون لوحة رؤية قياسية لاختبار العين لتحديد أي تحسينات. تحسن البصر في العين المعالجة بمقدار 15 حرفًا وفي العين الأخرى بمتوسط 13 حرفًا.

قال المؤلف المشارك الدكتور باتريك يو واي مان في جامعة كامبريدج: "توقعنا أن تتحسن الرؤية في العينين المعالجين بناقل العلاج الجيني فقط. على نحو غير متوقع، تحسنت كلتا العينين لدى 78 في المائة من المرضى في التجربة باتباع نفس المسار على مدى عامين من المتابعة".

وبعد نجاح التجارب السريرية على البشر، سعى الباحثون إلى فهم المزيد حول كيفية منح اللقاح الحماية لكلتا العينين.

لذلك قاموا بتكرار التجربة على القرود، لفهم كيف أدى علاج عين واحدة إلى تحسين البصر في الأخرى. تم حقن القرود بالحمض النووي المعدل وبعد ثلاثة أشهر قام الباحثون بتحليل الأنسجة من أجزاء مختلفة من عين الحيوان ودماغه.

ووجدوا أن الحمض النووي المعدل قد انتشر حول كلتا العينين، ووصل إلى شبكية العين والعصب البصري للعين غير المعالجة.

قال الدكتور يو واي مان: إن إنقاذ البصر بالعلاج الجيني أصبح الآن حقيقة واقعة. لقد ثبت أن العلاج آمن ونقوم حاليًا باستكشاف النافذة العلاجية المثلى".